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英矽智能的首个全新机制抗特发性肺纤维化候选药物。

本文为IPO早知道原创

作者｜C叔

微信公众号｜ipozaozhidao

据IPO早知道消息，2月3日，AI驱动的生物技术企业英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首个全新机制抗特发性肺纤维化候选药物INS018_055获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。

INS018_055是一款具有全球首创潜力的小分子抑制剂，具有全新靶点和新颖的化学结构，由英矽智能自主研发的生成式人工智能平台Pharma.AI所发现和设计。该候选药物正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF），一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病。IPF在全球范围内存在大量未被满足的临床需求，随着病情进展和肺部损伤的加重，患者呼吸功能将不断恶化，严重者最后可致死亡。

孤儿药又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，美国FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物。获得美国FDA孤儿药资格认定，将有助于INS018_055在美国的后续研发及商业化计划，并享受一定的政策支持，包括临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、上市后7年美国市场独占权等。

英矽智能于2022年2月和5月先后在新西兰和中国启动INS018_055的I期临床试验，这也是首个在中国进入临床阶段的由AI辅助发现和设计的候选药物，两地均已于2022年底完成最后一例受试者随访。

今年1月，英矽智能公布了I期临床试验顶线数据。I期试验数据表明，INS018_055在健康受试者中表现出良好的PK特征，给药7天后未发现明显蓄积，与此前临床前模型的预测结果一致。此外，INS018_055显示出良好的安全性和耐受性，研究期间并未产生死亡或严重不良事件（SAE）报告。该研究报告了1例停药事件，受试者处于MAD队列30 mg QD剂量组，因流感样疾病终止研究，该不良事件与研究药物无关。所有治疗相关不良反应（AE）均为轻度，并已在研究结束时得到恢复。

英矽智能计划在2023年早期在中国率先开启INS018_055的II期临床试验，并同步向FDA提交在美国的II期临床试验申请。

标签： 期临床试验 特发性肺纤维化 严重不良事件